« C’est une grande nouvelle pour les patients ! Nous attendions ce moment avec énormément d’impatience », se réjouit Martine Carré, présidente de l’Association française du vitiligo. L’Opzelura, le tout premier médicament mis au point pour traiter les personnes atteintes du vitiligo, cette maladie auto-immune chronique qui entraîne une dépigmentation progressive de l’épiderme et du système pileux, et se caractérise par des taches blanches sur le visage et sur le corps, est désormais disponible en France, selon un arrêté paru au Journal officiel, mercredi 31 janvier.
« Jusqu’à présent, il n’y avait aucun traitement reconnu pour cette maladie qui touche pourtant entre 600 000 et 1 million de personnes dans l’Hexagone et représente souvent une souffrance psychologique pour les patients qui se sentent défigurés », poursuit Mme Carré.
Développé par la biotech américaine Incyte, qui compte déjà plusieurs thérapies contre le cancer à son actif, mais dont il s’agit du premier produit commercialisé en dermatologie, l’Opzelura vise à repigmenter les zones atteintes chez les patients âgés de plus de 12 ans souffrant d’un vitiligo non segmentaire (c’est-à-dire qui touche le corps de façon bilatérale), la forme la plus fréquente de cette maladie, à condition que le vitiligo ne couvre pas plus de 10 % de leur surface corporelle totale et atteigne également le visage.
Le nouveau dispositif de l’accès direct
Les résultats des essais cliniques de phase 3, menés aux Etats-Unis et en Europe, ont ainsi montré qu’une application deux fois par jour de la crème sur les zones touchées avait permis à 31 % des patients de l’étude d’obtenir une amélioration de plus de 75 % de l’atteinte du visage au bout de six mois, et à 30 % de constater une amélioration de plus de 90 % au bout d’un an.
Sur la base de ces données prometteuses, la Commission européenne avait donné, en avril 2023, son feu vert à la mise sur le marché en Europe de ce médicament. Mais après avoir passé les fourches caudines de la Haute Autorité de santé, chargée en France d’évaluer les médicaments en vue de leur remboursement, il lui restait encore à conclure les longues formalités de négociations de prix avec le Comité économique des produits de santé pour être disponible auprès des patients.
Cette dernière étape, qui peut parfois prendre plus d’une année, n’est toujours pas achevée aujourd’hui, mais l’Opzelura a profité d’un tout nouveau dispositif créé par le gouvernement : l’accès direct. Inspirée du modèle allemand, cette procédure dérogatoire, annoncée par Emmanuel Macron en 2021 à l’occasion d’un comité stratégique des industries de santé, un temps fort d’échange entre les industriels pharmaceutiques et les pouvoirs publics, permet, sous certaines conditions, de rendre disponible un médicament auprès des patients avant que les discussions sur la fixation de son prix ne soient achevées. Objectif : accélérer l’accès des malades aux traitements innovants.
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