3,5 millions de dollars la dose : à quoi sert l’Hemgenix, le nouveau médicament le plus cher du monde ?

3,5 millions de dollars la dose. C’est le prix record d’un nouveau médicament dont la mise sur le marché vient d’être approuvée aux Etats-Unis, rapporte Sciences et Avenir. Il n’existe pas d’autre traitement aussi cher dans le monde.

L’Hemgenix est destiné aux patients souffrant d'hémophilie B, une maladie hémorragique rare qui peut entraîner de sévères complications. “En cas de saignement, l’écoulement ne peut pas s’arrêter ou très difficilement, explique l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm). Les conséquences sont majeures, avec des hémorragies sévères en cas de blessure et parfois des saignements spontanés, notamment au niveau des articulations.”

Un patient atteint d’hémophilie aux États-Unis dépenserait au cours de sa vie entre 21 et 23 millions de dollars

Ce nouveau médicament hors de prix, basé sur le principe de la thérapie génique (1), a la particularité d’être efficace en une seule dose, alors que les autres traitements disponibles jusqu’à présent devaient être pris à vie. “Le médicament réduirait de plus de moitié le nombre d'événements hémorragiques attendus au cours d'une année et permettrait à 94 % des patients de se passer des perfusions régulières pour contrôler la maladie selon les études cliniques menées”, explique Science et Avenir.

Selon le Huffington Post, le prix de l’Hemgenix est à mettre en perspective : “Un patient atteint d’hémophilie aux États-Unis dépenserait au cours de sa vie entre 21 et 23 millions de dollars pour le traitement actuel.” Deux fois plus cher qu’en Europe.